Crohn's disease and ulcerative colitis innovative therapy development
Crohn's disease and ulcerative colitis are the most common forms of inflammatory bowel diseases. To date, these are incurable diseases which deteriorate the quality of the patient’s life. These patients suffer several flares of intestinal inflammation activity, which in most cases involve hospitalization and periods of convalescence that affect both their life’s quality and their social and work environment.
The onset of these intestinal diseases are usually between 16 and 30 years old, and a majority of affected individuals progress towards a chronic disease for the rest of their lives. The onset in pediatric age is not an isolated event but is considered a symptom of increased incidence of these diseases. In any case, during the long period of these inflammatory diseases, complications such as fistulae, intestinal obstruction or loss of response to treatment could appear. Despite the high therapeutic arsenal available today, a curative pharmacological therapy does not exist and the benefits of these have suboptimal response in a high number of patients. Even, resective surgery as a rescue therapy in Crohn's disease is not a definitive solution because after some time the disease reappears in parts of the gut which were not initially affected.
One of the main drawbacks of science to improve the treatment of inflammatory bowel disease is that the precise etiology remains unclear. Some genetic mutations that could reduce the control that the immune system exerts on intestinal bacteria have been recently identified, which produce an uncontrolled inflammation that damages the intestinal tissue.
With the aim of finding solutions to improve the management of inflammatory bowel disease, more than 25 years ago the Gastroenterology Department of Germans Trias i Pujol University Hospital created a specialized research unit. Intensive research conducted over the years has allowed us to participate in the discovery of the first gene mutation strongly associated with the risk of developing this disease, as well as its diagnostic and therapeutic improvement. More recently, we have characterized a series of molecular changes that precede the flare-up in Crohn's disease. The changes linked to remodeling and recovery of damaged areas generate specific signals from the inflammatory focus which can be detected by specific proteins.
Based on the above premises, we have devised a potential therapeutic modality capable of directing anti-inflammatory drugs or hormones into the affected bowel’s exact location. Essentially, we aim to develop a carrier of a specific therapy able to recognize the signals discussed above. This proposal could prevent drug distribution to the rest of the body, increasing their effectiveness and reducing side effects, which are key aspects for effective treatment of these chronic diseases.
Our study is a proof of concept and risk, and is an alternative to all therapies currently in development. Because of that, the obtaining of public or private funding is extremely complicated. However, we believe that the project has a powerful experimental and theoretical basis, and if we can prove our hypothesis, we would develop new and more effective therapies for the treatment of both Crohn's disease and ulcerative colitis. For these reasons, we decided to obtain funding through crowdfunding, sharing our scientific concerns with society fin order to gain their support and to share our progress with society. In this sense, the first support we have received has been from the Crohn’s and ulcerative colitis patients’ society (ACCU) from Catalonia, who endorse the project and is actively involved in the organization and dissemination of the crowdfunding campaign.
What we will be doing with your contributions
If we get the expected amount, it will be donated to the Inflammatory Bowel Diseases Unit from the "Germans Trias i Pujol" Research Institute Foundation (Badalona, Spain). Specifically, the amount obtained will allow us to carry out the planned research work and to hire a pre-doctoral researcher for one year.
Rewards
All contributions will receive a distinguished mention in our scientific blog inflamatoriahugtp.blogspot.com.es. Contributions greater than 20 € will be invited to a coffee session in our lab where we will share our project progress. Moreover, other contributions will receive solidary gifts (bracelets, mugs, shirts, etc.) for inflammatory bowel disease research, which are on sale in MissBowell.com.
Work Schedule
Given that it is a preliminary approach, the proposed study will take place during a year and a half. During this time, several protein-drug conjugates will be tested in preclinical disease models to test their effectiveness. Patrons displaying their solidarity by financially supporting the project will receive a report of the study progress via email.
+ Info
Inflamatoria | Facebook Inflamatoria
Blog del equipo de la Unidad de Enfermedades Intestinales Inflamatorias (EII) del Hospital Universitari Germans Trias i Pujol de Badalona.
ACCU Catalunya | Facebook ACCU
Associació de malalts de Crohn i Colitis Ulcerosa
Centro de Investigación Biomédica en Red
Fundació Institut d’Investigació en Ciències de la Salut Germans Trias i Pujol
48 comments
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Josep Manyé
Author
Gracias Daniel y no dudes que vas a estar informado tanto de los avances que se produzcan en el desarrollo de este estudio, como de las iniciativas que surjan para apoyar nuestras iniciativas científicas.
Daniel López Palomo
Justo hoy me ha llegado la información de esta campaña de crowdfunding, por lo que ya llego tarde para la donación. Si se abre alguna campaña nueva, por favor, os pediria que me pudierais avisar directamente. Enhorabuena y adelante !!!
Josep Manyé
Author
Buenas tardes Claudia y muchas gracias por tu pregunta y colaboración. De hecho, solo me gustaría añadir a la primera parte de tu pregunta que nuestra labor es puramente vocacional, de lo contrario seria aun más difícil podernos dedicar a investigar.
Pero contestando a tu pregunta, has de saber que nuestra propuesta surge a raíz de distintos estudios experimentales previos, los cuales nos han proporcionado esta idea que es una evolución lógica, creativa e innovadora. No obstante por requisitos de seguridad y confirmación terapéutica, una propuesta de este tipo puede tardar entre 5 y 10 años hasta que llegue al paciente.
Pero como te he comentado, esta propuesta de innovación terapéutica surge de estudios anteriores cuyos resultados podrán ser aplicados en un periodo de tiempo mucho más breve. Me refiero concretamente a un hallazgo de nuestro grupo que nos permitirá conocer anticipadamente si el paciente va a responder correctamente al tratamiento, lo que permitirá elegir la mejor terapia en cada momento de la enfermedad para cada paciente en particular. También hemos identificado uno de los mecanismos que producen un descenso en la efectividad de la actual terapia. En este segundo caso disponemos de un conjunto de fármacos, nunca antes probados en la enfermedad inflamatoria intestinal, y que van revertir el potencial fracaso terapéutico.
En todo caso, la investigación que nosotros realizamos es una línea de trabajo continuada, cuyos argumentos más contrastados en breve aportarán beneficio a los pacientes y a la vez, estos mismos nos sirven de base para emprender nuevas iniciativas científicas. La propuesta de esta campaña supone una nueva evolución en nuestro empeño de aportar innovación científica de utilidad para el paciente de este conjunto de enfermedades intestinales, es como la punta del iceberg. En este sentido, si consideramos que la base del iceberg es la labor científica hemos desarrollado hasta el momento, y esta en puertas de convertirse en una herramienta de utilidad para estas enfermedades intestinales incurables, la propuesta actual también la lograremos trasladar al paciente. Este es nuestro empeño.
Un saludo y espero poder hacerte llegar en breve los avances que vayamos logrando.
Josep
claudia bibiana cardenas
Buenos días
De antemano quiero agradecer por su investigación y su compromiso para ayudarnos ,me gustaría saber en cuanto tiempo nosotros podríamos tener resultados de los estudios
Gracias por su respuesta .
Josep Manyé
Author
Muchas gracias Angel por las felicitaciones!
La cantidad mínima para llevar a cabo el proyecto es de 22.500€ y en caso de superar dicha cantidad, las siguientes aportaciones se seguirán destinando exclusivamente a este mismo estudio, tal como tu sugieres.
Esto nos permitiría realizar mayor numero de ensayos experimentales con la finalidad de dar más potencia y valor a esta prueba de concepto, aumentar las posibilidades de éxito en futura financiación de esta línea de investigación y sobretodo incrementar la probabilidad de éxito del estudio.
Angel
Enhorabuena por el logro.¿ Que pasará con la cantidad que supere al objetivo? Personalmente espero que lo empleeis en el laboratorio y ojala se supere en mucho.
Josep Manyé
Author
Moltes gràcies Anna pels ànims i les felicitacions!
És un projecte que l'equip té moltes ganes de tirar endavant i el suport que ha tingut amb aquesta campanya ens encoratja a portar-lo a terme encara amb més empenta.
Tant de bo aquest estudi tingui molt d'èxit, nosaltres hi posarem tot l'esforç. Gràcies de nou!
Anna V
Enhorabona per haver aconseguit els fons! Us desitjo sort en aquest repte i tant de bo pogueu tirar endavant un projecte tant prometedor. Com a pacient i professional de la salut que sóc. Gràcies!
Josep Manyé
Author
Hola Gabriel, pues quizás tengamos que hacer un verkami para hacer una ampliación del laboratorio!! ;-D . Hablando en serio, todavía no lo hemos pensado! Quizás haremos más de un día...os informaremos una vez finalizada la campaña!
Gracias! nos vemos pronto!
Gabriel Anglada
Espectacular el incremento de donaciones en el día de ayer. Ya casi lo teneis, enhorabuena a todos! Solo tengo una pregunta: ¿Cómo vais a meter a 364 personas en el laboratorio? Jejeje