Desenvolupament d'una innovadora teràpia per a la malaltia de Crohn i colitis ulcerosa
La malaltia de Crohn i la colitis ulcerosa són dues patologies que s'engloben sota la denominació de malalties inflamatòries intestinals. Aquestes malalties són incurables i van debilitant al pacient progressivament al llarg de la seva vida. Els pacients amb malaltia inflamatòria intestinal alternen períodes de normalitat amb períodes imprevisibles d'activitat inflamatòria, el que suposa en la majoria de casos estades hospitalàries i períodes de convalescència que repercuteixen en la qualitat de vida del pacient, així com en el seu entorn social i laboral.
Les edats en que aquestes malalties intestinals se solen diagnosticar són entre els 16 i 30 anys, el que suposa un curs crònic de la malaltia durant dues terceres parts de la vida dels pacients. Però l'aparició de casos en edat pediàtrica no és un fet aïllat, sinó més aviat un símptoma d'increment de la incidència d'aquestes malalties. En qualsevol cas, el llarg període en que es desenvolupen aquestes malalties inflamatòries comporta l'aparició de complicacions com fístules, oclusions intestinals o pèrdua de resposta als tractaments. Malgrat l'arsenal terapèutic disponible avui en dia, el control de la malaltia està lluny de ser òptim. En el cas de la malaltia de Crohn, ni la cirurgia resectiva suposa una solució definitiva ja que la malaltia torna a aparèixer en parts de l'intestí no afectat inicialment.
Un dels principals inconvenients al que s'enfronta la ciència per a la millora del tractament de la malaltia inflamatòria intestinal és el desconeixement de les causes de la malaltia. Només recentment s'han pogut identificar algunes mutacions genètiques que podrien disminuir el control que el sistema immunitari exerceix sobre els bacteris intestinals, el que acaba per produir una inflamació descontrolada que lesiona el teixit intestinal.
Amb l’afany de buscar solucions que milloressin el maneig de la malaltia inflamatòria intestinal , el Servei de l'Aparell Digestiu de l'Hospital Universitari Germans Trias i Pujol va crear una Unitat de Recerca especialitzada, fa més de 25 anys. La intensa investigació desenvolupada durant aquests anys ens ha permès participar en el descobriment de la primera mutació genètica associada clarament amb el risc a patir aquesta malaltia, així com en la seva millora diagnòstica i terapèutica. Més recentment, hem aconseguit caracteritzar una sèrie de canvis moleculars que precedeixen al brot inflamatori a la malaltia de Crohn. D'aquests canvis, els que es vinculen amb la remodelació i recuperació de les zones lesionades, generen una sèrie de senyals singulars procedents del focus inflamatori intestinal que poden ser detectades mitjançant proteïnes específiques.
En base a les premisses anteriors hem ideat una potencial modalitat terapèutica capaç de dirigir fàrmacs o hormones antiinflamatòries al lloc específic de l'intestí afectat. Bàsicament, es pretén desenvolupar un sistema de reconeixement de senyals comentades anteriorment i que portin unida la teràpia, dirigint-la al focus inflamatori. Mitjançant aquesta proposta, s’impediria la distribució del fàrmac per tot l'organisme, augmentant la seva eficàcia i disminuint els efectes secundaris, aspectes claus per al tractament d'aquestes malalties cròniques.
L'estudi que pretenem realitzar és una prova de concepte, arriscada i alternativa a totes les teràpies actualment en desenvolupament, de manera que obtenir finançament públic o privat és extremadament complicat. No obstant això, creiem que el projecte té una bona base experimental i teòrica, i en cas de demostrar la nostra hipòtesi, es desenvoluparien noves i més eficaces teràpies per al tractament tant de la malaltia de Crohn com de la colitis ulcerosa. Per aquests motius vam decidir buscar finançament a través del micromecenatge, compartint les nostres inquietuds científiques amb la societat, buscant el seu suport, i comprometent-nos a fer arribar els avenços que es produeixin de nou a la societat. En aquest sentit, el primer suport que hem rebut ha estat el de l'Associació de Malalts de Crohn i Colitis Ulcerosa (ACCU) de Catalunya, fent seu el projecte i participant activament en l'organització i difusió de la campanya de micromecenatge.
A què destinarem les vostres aportacions
Si aconseguim obtenir la quantitat prevista, aquesta serà donada a la Fundació Institut de Recerca "Germans Trias i Pujol" de Badalona, que la destinarà exclusivament al projecte d'investigació de la Unitat de malaltia inflamatòria intestinal. Concretament, la quantitat sol·licitada ens permetrà realitzar les tasques experimentals previstes i mantenir la contractació durant un any d'un investigador pre-doctoral de l'equip.
Sobre les recompenses
Totes les aportacions rebran una menció al nostre blog de difusió científica inflamatoriahugtp.blogspot.com.es, a més, els mecenes amb aportacions superiors a 20 € seran convidats a un sessió en els laboratoris d'investigació on es compartiran els avenços del projecte i se'ls obsequiarà amb un berenar. D'altra banda, la resta d'aportacions consisteixen en objectes solidaris (polseres, tasses, samarretes, etc...) per a l'estudi de la malaltia inflamatòria intestinal i que estan a la venda a MissBowel.com.
Calendari previst
En tractar-se d'un assaig preliminar, la investigació proposada es desenvoluparà durant un any i mig. Durant aquest temps, es configuraran diferents conjugats proteïna-fàrmac que es provaran en models preclínics de la malaltia per testar la seva efectivitat. Regularment s'informarà dels avanços als mecenes via correu electrònic.
+ Info
Inflamatoria | Facebook Inflamatoria
Blog de l'equip de la Unitat de Malalties Inflamatòries Intestinals (EII) de l'Hospital Universitari Germans Trias i Pujol de Badalona.
ACCU Catalunya | Facebook ACCU
Associació de malalts de Crohn i Colitis Ulcerosa
Centro de Investigación Biomédica en Red
Fundació Institut d’Investigació en Ciències de la Salut Germans Trias i Pujol
48 comentaris
Si ja ets mecenes, Inicia sessió per comentar.
Josep Manyé
Autor/a
Gracias Daniel y no dudes que vas a estar informado tanto de los avances que se produzcan en el desarrollo de este estudio, como de las iniciativas que surjan para apoyar nuestras iniciativas científicas.
Daniel López Palomo
Justo hoy me ha llegado la información de esta campaña de crowdfunding, por lo que ya llego tarde para la donación. Si se abre alguna campaña nueva, por favor, os pediria que me pudierais avisar directamente. Enhorabuena y adelante !!!
Josep Manyé
Autor/a
Buenas tardes Claudia y muchas gracias por tu pregunta y colaboración. De hecho, solo me gustaría añadir a la primera parte de tu pregunta que nuestra labor es puramente vocacional, de lo contrario seria aun más difícil podernos dedicar a investigar.
Pero contestando a tu pregunta, has de saber que nuestra propuesta surge a raíz de distintos estudios experimentales previos, los cuales nos han proporcionado esta idea que es una evolución lógica, creativa e innovadora. No obstante por requisitos de seguridad y confirmación terapéutica, una propuesta de este tipo puede tardar entre 5 y 10 años hasta que llegue al paciente.
Pero como te he comentado, esta propuesta de innovación terapéutica surge de estudios anteriores cuyos resultados podrán ser aplicados en un periodo de tiempo mucho más breve. Me refiero concretamente a un hallazgo de nuestro grupo que nos permitirá conocer anticipadamente si el paciente va a responder correctamente al tratamiento, lo que permitirá elegir la mejor terapia en cada momento de la enfermedad para cada paciente en particular. También hemos identificado uno de los mecanismos que producen un descenso en la efectividad de la actual terapia. En este segundo caso disponemos de un conjunto de fármacos, nunca antes probados en la enfermedad inflamatoria intestinal, y que van revertir el potencial fracaso terapéutico.
En todo caso, la investigación que nosotros realizamos es una línea de trabajo continuada, cuyos argumentos más contrastados en breve aportarán beneficio a los pacientes y a la vez, estos mismos nos sirven de base para emprender nuevas iniciativas científicas. La propuesta de esta campaña supone una nueva evolución en nuestro empeño de aportar innovación científica de utilidad para el paciente de este conjunto de enfermedades intestinales, es como la punta del iceberg. En este sentido, si consideramos que la base del iceberg es la labor científica hemos desarrollado hasta el momento, y esta en puertas de convertirse en una herramienta de utilidad para estas enfermedades intestinales incurables, la propuesta actual también la lograremos trasladar al paciente. Este es nuestro empeño.
Un saludo y espero poder hacerte llegar en breve los avances que vayamos logrando.
Josep
claudia bibiana cardenas
Buenos días
De antemano quiero agradecer por su investigación y su compromiso para ayudarnos ,me gustaría saber en cuanto tiempo nosotros podríamos tener resultados de los estudios
Gracias por su respuesta .
Josep Manyé
Autor/a
Muchas gracias Angel por las felicitaciones!
La cantidad mínima para llevar a cabo el proyecto es de 22.500€ y en caso de superar dicha cantidad, las siguientes aportaciones se seguirán destinando exclusivamente a este mismo estudio, tal como tu sugieres.
Esto nos permitiría realizar mayor numero de ensayos experimentales con la finalidad de dar más potencia y valor a esta prueba de concepto, aumentar las posibilidades de éxito en futura financiación de esta línea de investigación y sobretodo incrementar la probabilidad de éxito del estudio.
Angel
Enhorabuena por el logro.¿ Que pasará con la cantidad que supere al objetivo? Personalmente espero que lo empleeis en el laboratorio y ojala se supere en mucho.
Josep Manyé
Autor/a
Moltes gràcies Anna pels ànims i les felicitacions!
És un projecte que l'equip té moltes ganes de tirar endavant i el suport que ha tingut amb aquesta campanya ens encoratja a portar-lo a terme encara amb més empenta.
Tant de bo aquest estudi tingui molt d'èxit, nosaltres hi posarem tot l'esforç. Gràcies de nou!
Anna V
Enhorabona per haver aconseguit els fons! Us desitjo sort en aquest repte i tant de bo pogueu tirar endavant un projecte tant prometedor. Com a pacient i professional de la salut que sóc. Gràcies!
Josep Manyé
Autor/a
Hola Gabriel, pues quizás tengamos que hacer un verkami para hacer una ampliación del laboratorio!! ;-D . Hablando en serio, todavía no lo hemos pensado! Quizás haremos más de un día...os informaremos una vez finalizada la campaña!
Gracias! nos vemos pronto!
Gabriel Anglada
Espectacular el incremento de donaciones en el día de ayer. Ya casi lo teneis, enhorabuena a todos! Solo tengo una pregunta: ¿Cómo vais a meter a 364 personas en el laboratorio? Jejeje