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Desenvolupament d'una innovadora teràpia per a la malaltia de Crohn i colitis ulcerosa

Dirigir la teràpia a la zona de l'intestí afectada dels pacients amb malaltia de Crohn o colitis ulcerosa, pot suposar una millora substancial en el maneig d'aquestes malalties incurables, reduint la dosi, els efectes secundaris i la distribució del fàrmac per la resta de l'organisme.

Josep Manyé

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Desenvolupament d'una innovadora teràpia per a la malaltia de Crohn i colitis ulcerosa

La malaltia de Crohn i la colitis ulcerosa són dues patologies que s'engloben sota la denominació de malalties inflamatòries intestinals. Aquestes malalties són incurables i van debilitant al pacient progressivament al llarg de la seva vida. Els pacients amb malaltia inflamatòria intestinal alternen períodes de normalitat amb períodes imprevisibles d'activitat inflamatòria, el que suposa en la majoria de casos estades hospitalàries i períodes de convalescència que repercuteixen en la qualitat de vida del pacient, així com en el seu entorn social i laboral.

Les edats en que aquestes malalties intestinals se solen diagnosticar són entre els 16 i 30 anys, el que suposa un curs crònic de la malaltia durant dues terceres parts de la vida dels pacients. Però l'aparició de casos en edat pediàtrica no és un fet aïllat, sinó més aviat un símptoma d'increment de la incidència d'aquestes malalties. En qualsevol cas, el llarg període en que es desenvolupen aquestes malalties inflamatòries comporta l'aparició de complicacions com fístules, oclusions intestinals o pèrdua de resposta als tractaments. Malgrat l'arsenal terapèutic disponible avui en dia, el control de la malaltia està lluny de ser òptim. En el cas de la malaltia de Crohn, ni la cirurgia resectiva suposa una solució definitiva ja que la malaltia torna a aparèixer en parts de l'intestí no afectat inicialment.

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Un dels principals inconvenients al que s'enfronta la ciència per a la millora del tractament de la malaltia inflamatòria intestinal és el desconeixement de les causes de la malaltia. Només recentment s'han pogut identificar algunes mutacions genètiques que podrien disminuir el control que el sistema immunitari exerceix sobre els bacteris intestinals, el que acaba per produir una inflamació descontrolada que lesiona el teixit intestinal.

Amb l’afany de buscar solucions que milloressin el maneig de la malaltia inflamatòria intestinal , el Servei de l'Aparell Digestiu de l'Hospital Universitari Germans Trias i Pujol va crear una Unitat de Recerca especialitzada, fa més de 25 anys. La intensa investigació desenvolupada durant aquests anys ens ha permès participar en el descobriment de la primera mutació genètica associada clarament amb el risc a patir aquesta malaltia, així com en la seva millora diagnòstica i terapèutica. Més recentment, hem aconseguit caracteritzar una sèrie de canvis moleculars que precedeixen al brot inflamatori a la malaltia de Crohn. D'aquests canvis, els que es vinculen amb la remodelació i recuperació de les zones lesionades, generen una sèrie de senyals singulars procedents del focus inflamatori intestinal que poden ser detectades mitjançant proteïnes específiques.

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En base a les premisses anteriors hem ideat una potencial modalitat terapèutica capaç de dirigir fàrmacs o hormones antiinflamatòries al lloc específic de l'intestí afectat. Bàsicament, es pretén desenvolupar un sistema de reconeixement de senyals comentades anteriorment i que portin unida la teràpia, dirigint-la al focus inflamatori. Mitjançant aquesta proposta, s’impediria la distribució del fàrmac per tot l'organisme, augmentant la seva eficàcia i disminuint els efectes secundaris, aspectes claus per al tractament d'aquestes malalties cròniques.

L'estudi que pretenem realitzar és una prova de concepte, arriscada i alternativa a totes les teràpies actualment en desenvolupament, de manera que obtenir finançament públic o privat és extremadament complicat. No obstant això, creiem que el projecte té una bona base experimental i teòrica, i en cas de demostrar la nostra hipòtesi, es desenvoluparien noves i més eficaces teràpies per al tractament tant de la malaltia de Crohn com de la colitis ulcerosa. Per aquests motius vam decidir buscar finançament a través del micromecenatge, compartint les nostres inquietuds científiques amb la societat, buscant el seu suport, i comprometent-nos a fer arribar els avenços que es produeixin de nou a la societat. En aquest sentit, el primer suport que hem rebut ha estat el de l'Associació de Malalts de Crohn i Colitis Ulcerosa (ACCU) de Catalunya, fent seu el projecte i participant activament en l'organització i difusió de la campanya de micromecenatge.

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A què destinarem les vostres aportacions

Si aconseguim obtenir la quantitat prevista, aquesta serà donada a la Fundació Institut de Recerca "Germans Trias i Pujol" de Badalona, que la destinarà exclusivament al projecte d'investigació de la Unitat de malaltia inflamatòria intestinal. Concretament, la quantitat sol·licitada ens permetrà realitzar les tasques experimentals previstes i mantenir la contractació durant un any d'un investigador pre-doctoral de l'equip.

Sobre les recompenses

Totes les aportacions rebran una menció al nostre blog de difusió científica inflamatoriahugtp.blogspot.com.es, a més, els mecenes amb aportacions superiors a 20 € seran convidats a un sessió en els laboratoris d'investigació on es compartiran els avenços del projecte i se'ls obsequiarà amb un berenar. D'altra banda, la resta d'aportacions consisteixen en objectes solidaris (polseres, tasses, samarretes, etc...) per a l'estudi de la malaltia inflamatòria intestinal i que estan a la venda a MissBowel.com.

Calendari previst

En tractar-se d'un assaig preliminar, la investigació proposada es desenvoluparà durant un any i mig. Durant aquest temps, es configuraran diferents conjugats proteïna-fàrmac que es provaran en models preclínics de la malaltia per testar la seva efectivitat. Regularment s'informarà dels avanços als mecenes via correu electrònic.

+ Info

Inflamatoria | Facebook Inflamatoria

Blog de l'equip de la Unitat de Malalties Inflamatòries Intestinals (EII) de l'Hospital Universitari Germans Trias i Pujol de Badalona.

ACCU Catalunya | Facebook ACCU

Associació de malalts de Crohn i Colitis Ulcerosa

Ciber Isciii

Centro de Investigación Biomédica en Red

Germans Trias

Fundació Institut d’Investigació en Ciències de la Salut Germans Trias i Pujol

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48 comentaris

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  • Josep Manyé

    Josep Manyé
    Autor/a

    casi 8 años

    Gracias Daniel y no dudes que vas a estar informado tanto de los avances que se produzcan en el desarrollo de este estudio, como de las iniciativas que surjan para apoyar nuestras iniciativas científicas.

  • Daniel López Palomo

    Daniel López Palomo

    casi 8 años

    Justo hoy me ha llegado la información de esta campaña de crowdfunding, por lo que ya llego tarde para la donación. Si se abre alguna campaña nueva, por favor, os pediria que me pudierais avisar directamente. Enhorabuena y adelante !!!

  • Josep Manyé

    Josep Manyé
    Autor/a

    casi 8 años

    Buenas tardes Claudia y muchas gracias por tu pregunta y colaboración. De hecho, solo me gustaría añadir a la primera parte de tu pregunta que nuestra labor es puramente vocacional, de lo contrario seria aun más difícil podernos dedicar a investigar.

    Pero contestando a tu pregunta, has de saber que nuestra propuesta surge a raíz de distintos estudios experimentales previos, los cuales nos han proporcionado esta idea que es una evolución lógica, creativa e innovadora. No obstante por requisitos de seguridad y confirmación terapéutica, una propuesta de este tipo puede tardar entre 5 y 10 años hasta que llegue al paciente.

    Pero como te he comentado, esta propuesta de innovación terapéutica surge de estudios anteriores cuyos resultados podrán ser aplicados en un periodo de tiempo mucho más breve. Me refiero concretamente a un hallazgo de nuestro grupo que nos permitirá conocer anticipadamente si el paciente va a responder correctamente al tratamiento, lo que permitirá elegir la mejor terapia en cada momento de la enfermedad para cada paciente en particular. También hemos identificado uno de los mecanismos que producen un descenso en la efectividad de la actual terapia. En este segundo caso disponemos de un conjunto de fármacos, nunca antes probados en la enfermedad inflamatoria intestinal, y que van revertir el potencial fracaso terapéutico.

    En todo caso, la investigación que nosotros realizamos es una línea de trabajo continuada, cuyos argumentos más contrastados en breve aportarán beneficio a los pacientes y a la vez, estos mismos nos sirven de base para emprender nuevas iniciativas científicas. La propuesta de esta campaña supone una nueva evolución en nuestro empeño de aportar innovación científica de utilidad para el paciente de este conjunto de enfermedades intestinales, es como la punta del iceberg. En este sentido, si consideramos que la base del iceberg es la labor científica hemos desarrollado hasta el momento, y esta en puertas de convertirse en una herramienta de utilidad para estas enfermedades intestinales incurables, la propuesta actual también la lograremos trasladar al paciente. Este es nuestro empeño.

    Un saludo y espero poder hacerte llegar en breve los avances que vayamos logrando.

    Josep

  • claudia bibiana cardenas

    claudia bibiana cardenas

    casi 8 años

    Buenos días

    De antemano quiero agradecer por su investigación y su compromiso para ayudarnos ,me gustaría saber en cuanto tiempo nosotros podríamos tener resultados de los estudios

    Gracias por su respuesta .

  • Josep Manyé

    Josep Manyé
    Autor/a

    casi 8 años

    Muchas gracias Angel por las felicitaciones!

    La cantidad mínima para llevar a cabo el proyecto es de 22.500€ y en caso de superar dicha cantidad, las siguientes aportaciones se seguirán destinando exclusivamente a este mismo estudio, tal como tu sugieres.

    Esto nos permitiría realizar mayor numero de ensayos experimentales con la finalidad de dar más potencia y valor a esta prueba de concepto, aumentar las posibilidades de éxito en futura financiación de esta línea de investigación y sobretodo incrementar la probabilidad de éxito del estudio.

  • Angel

    Angel

    casi 8 años

    Enhorabuena por el logro.¿ Que pasará con la cantidad que supere al objetivo? Personalmente espero que lo empleeis en el laboratorio y ojala se supere en mucho.

  • Josep Manyé

    Josep Manyé
    Autor/a

    casi 8 años

    Moltes gràcies Anna pels ànims i les felicitacions!

    És un projecte que l'equip té moltes ganes de tirar endavant i el suport que ha tingut amb aquesta campanya ens encoratja a portar-lo a terme encara amb més empenta.

    Tant de bo aquest estudi tingui molt d'èxit, nosaltres hi posarem tot l'esforç. Gràcies de nou!

  • Anna V

    Anna V

    casi 8 años

    Enhorabona per haver aconseguit els fons! Us desitjo sort en aquest repte i tant de bo pogueu tirar endavant un projecte tant prometedor. Com a pacient i professional de la salut que sóc. Gràcies!

  • Josep Manyé

    Josep Manyé
    Autor/a

    casi 8 años

    Hola Gabriel, pues quizás tengamos que hacer un verkami para hacer una ampliación del laboratorio!! ;-D . Hablando en serio, todavía no lo hemos pensado! Quizás haremos más de un día...os informaremos una vez finalizada la campaña!

    Gracias! nos vemos pronto!

  • Gabriel Anglada

    Gabriel Anglada

    casi 8 años

    Espectacular el incremento de donaciones en el día de ayer. Ya casi lo teneis, enhorabuena a todos! Solo tengo una pregunta: ¿Cómo vais a meter a 364 personas en el laboratorio? Jejeje

#14 / ¡¡YA TENEMOS LAS RECOMPENSAS PREPARADAS!!

¡¡No hemos desaparecido!! Hemos estado ocupados recopilando todos los datos y preparando las recompensas y ahora ya estamos a punto para poder empezar a entregarlas. A los mecenas que no van a poder asistir a la merienda con los investigadores y han rellenado los formularios, se les empezará a enviar por correo. Al resto, las entregaremos en las reuniones-merienda que proximamente notificaremos individulamente por e-mail a cada mecenas la fecha y el horario definitivo.

Gracias por la paciencia!

Nos vemos pronto!!

#13 / Sistema PayPal

En el proceso de cobro que se esta efectuando hemos detectado ciertos problemas relacionados con el sistema PayPal. El caso es que un cambio reciente en la ley impide sobrepasar los 2.500€ mediante este sistema de pago. Por esta razón los mecenas que han autorizado el pago antes de alcanzar los 2500€ no han tenido ninguna dificultad, pero para el resto el sistema esta bloqueado. En este sentido, hemos iniciado las gestiones para solucionarlo por que la ley permite una excepción para las entidades sin ánimo de lucro, como la nuestra. Este proceso requiere de dos o tres días para desbloquear este sistema de pago, momento que daremos a conocer a todos los mecenas afectados.

Muchas gracias

#12 / ¡Lo hemos conseguido entre todos!

¡Queremos celebrar con todos vosotros el éxito de nuestra campaña, no lo hubiéramos conseguido sin vuestro compromiso con la investigación!

En breve nos pondremos en contacto con todos los mecenas del proyecto mediante el mail facilitado en el momento de hacer la aportación en Verkami, para informar de la vía y fechas de la entrega de las recompensas. Cualquier novedad o cambio se informará.

¡¡Gracias de nuevo y hasta muy pronto!!

#09 / Sorteo solidario “Crohnfunding” en la Summer party Campus Can Ruti

Coincidiendo con la Summer party de nuestro centro, IGTP, se hizo un sorteo solidario para la campaña de Verkami.

Se sorteó un jamón cortesía del supermercado ESCLAT (Valls) que quiso hacer de esta forma su aportación para el proyecto.

Desde aquí, agradecer a ESCLAT-Valls y a tod@s los que participaron en el sorteo!! Con su ayuda se recogieron 350€!!

¡¡¡Gracias!!!

#08 / Pacientes nos visitan en el laboratorio

Ayer tuvimos la visita de dos pacientes muy comprometidos, que quisieron saber más de nosotros y conocer de cerca nuestro trabajo y nuestro proyecto!

Para nosotros fue una experiencia muy emotiva y estimulante para seguir!!

Gracias Amara y Toni, por vuestra fuerza, vuestra implicación y vuestras ganas de seguir adelante!!

¡¡Hasta la próxima!!

#07 / Un GRACIAS muy especial

La entrada de hoy al blog es especial…. es un GRACIAS en toda regla a las personas que nos estáis ayudando.

Llevamos casi 30 días de campaña y estamos sobrecogidos por la gran cantidad de mecenas que han querido aportar su granito de arena al proyecto, haciéndolo de esta manera SU proyecto. Pero queremos darles una mención especial a aquellas personas que se han puesto en contacto con nosotros por diferentes medios, para transmitirnos su emoción y para animarnos a seguir adelante, ya que en este país no es fácil investigar. A esas personas decirles que nosotros los investigadores no solemos tener oportunidad de estar en contacto con los pacientes o familiares, y esta campaña nos ha brindado esa posibilidad, que hemos experimentado con gran emoción. Vuestros apoyos nos han dado la… seguir llegint

#06 / IREN ENGINEERING

Hemos recibido la primera aportación al proyecto por parte de una empresa que nos ha hecho llegar su total implicación en alcanzar el objetivo final. La empresa de ingeniería IREN (Vilafranca del Penedès, Barcelona) además de colaborar económicamente esta realizando una destacada campaña de difusión:

http://www.iren-ingenieria.com/noticias

https://twitter.com/IrenDesign/status/740433506619301889

¡¡Muchas gracias de parte de todo el equipo!!

#02 / RIDE4HELP - TITAN DESERT PROJECT: Iniciativa que recauda fondos para nuestro proyecto

JOAN DELGADO y JUAN CASCALES participan en la RIDE4HELP-TITAN DESERT (http://www.ride4help.com/) para obtener fondos para la investigación de la EII. Actualmente llevan recaudados 1240€ para nuestro proyecto Verkami! Desde aquí, muchas gracias!!

http://www.accucatalunya.cat/es/noticias/ride4help-titan-desert-project-iniciativa-que-recauda-fondos-para-la-investigacion-de-la-eii/

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